Fidia anuncia la designación de fármaco huérfano de la FDA para ONCOFID®-P

ONCOFID®-P es una innovadora conjugación del fármaco anticanceroso paclitaxel (taxol) con ácido hialurónico (AH).
Gracias al componente AH, ONCOFID®-P se une específicamente a las células cancerosas que expresan CD44, el receptor de AH, aumentando significativamente la concentración intracelular de paclitaxel y manteniendo un excelente perfil de tolerabilidad.
La administración local-regional hace de ONCOFID®-P un fármaco anticanceroso ideal en combinación con los tratamientos existentes para pacientes con mesotelioma maligno.
Se están llevando a cabo estudios preclínicos para completar el perfil fármaco-toxicológico de ONCOFID®- P, en particular en el mesotelioma pleural, con el objetivo de presentar el expediente de autorización para estudios en humanos a las autoridades reguladoras en 2022.
ONCOFID®-P ha sido desarrollado por la multinacional italiana Fidia Farmaceutici.

Fidia Farmaceutici, empresa italiana líder mundial en la investigación, el desarrollo, la formulación y la comercialización de productos a base de ácido hialurónico, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha concedido la designación de fármaco huérfano a ONCOFID®-P para el tratamiento del mesotelioma maligno (MM), un cáncer raro y agresivo con opciones terapéuticas limitadas.

ONCOFID®-P es un fármaco anticanceroso en desarrollo clínico avanzado para el tratamiento loco-regional del cáncer de vejiga no músculo-invasivo, en el que ya ha demostrado una potente eficacia y una excelente tolerabilidad.

Sus características hacen que ONCOFID®-P sea ideal también para el tratamiento loco-regional de algunas formas de mesotelioma, especialmente el mesotelioma pleural, que representa alrededor del 83% de todos los tipos de mesoteliomas, un grupo de neoplasias altamente letales con una supervivencia media del 10,6% a los 5 años y del 49,8% al año del diagnóstico*.

La aparición del mesotelioma está estrechamente relacionada con la exposición al amianto, utilizado como aislante en muchas industrias, desde la construcción hasta la aviación naval y las industrias pesadas.

«Los pacientes se diagnostican en una fase avanzada y experimentan una elevada tasa de mortalidad después del primer año. Los pacientes tienen un pronóstico esencialmente uniforme en todos los países, y no se han beneficiado de mejoras terapéuticas significativas en los últimos treinta años», dijo el profesor Antonio Rosato, profesor de la Universidad de Padua y director de la Unidad de Inmunología y Diagnóstico Oncológico Molecular y director científico Adjunto del Istituto Oncologico Veneto IRCCS, que dirigió los ensayos preclínicos y desarrolló el concepto de aplicación loco-regional del medicamento. «Oncofid-P representa un paso adelante muy importante para el tratamiento de esta grave enfermedad«.

El estado de medicamento huérfano se ha concedido de acuerdo con los sólidos datos preclínicos que documentan la elevada actividad antitumoral de ONCOFID®-P en líneas de mesotelioma humano, tanto in vitro como en modelos murinos de la enfermedad.

«La designación de la FDA representa una oportunidad para los médicos y los pacientes que, hasta ahora, no se beneficiaban de ninguna terapia innovadora, y nos enorgullece», subraya Carlo Pizzocaro, presidente y consejero delegado de Fidia Farmaceutici. «Este resultado demuestra que la investigación científica no debe detenerse y que cada paso adelante añadirá esperanza a los pacientes, especialmente a los que son víctimas de enfermedades raras tan graves».

Información general

ONCOFID®-P ONCOFID®-P es un innovador medicamento contra el cáncer, un conjugado de paclitaxel (taxol) con ácido hialurónico (AH), fruto de la investigación de Fidia Farmaceutici. Esta conjugación aporta varias ventajas, entre ellas la posibilidad de administración loco-regional. ONCOFID®-P, gracias al componente de AH, se une específicamente a las células cancerosas que expresan CD44, el receptor de AH, aumentando significativamente la concentración intracelular de paclitaxel, y manteniendo un excelente perfil de tolerabilidad.

La propiedad muco-adhesiva derivada del componente de AH de Oncofid®-P, retiene el fármaco en la superficie de la mucosa y, en consecuencia, lo concentra en el tejido tumoral reduciendo la posibilidad de difusión sistémica.

Desarrollo clínico

Oncofid®-P en el cáncer de vejiga no músculo invasivo

En los últimos años, se ha evaluado la eficacia clínica de Oncofid®-P administrado por vía intravesical (locoregional) en un estudio de fase 1 en el carcinoma in situ (CIS) de vejiga que no responde a BCG, para identificar la dosis mínima eficaz; en un estudio de fase 2 en el cáncer papilar de vejiga de bajo grado y en un estudio de fase 1/2 en el CIS que no responde a BCG según un esquema terapéutico innovador. Los resultados, obtenidos en Europa en un centenar de pacientes, confirman la alta eficacia y la excelente tolerabilidad de Oncofid®-P en esta indicación. Se espera que el estudio de fase 3 comience en breve en Estados Unidos y Europa.

Datos experimentales sobre el mesotelioma pleural

La expresión de CD44 está bien documentada en las líneas celulares de mesotelioma pleural humano, que, como resultado, son hasta 70 veces más susceptibles a la actividad anticancerosa de ONCOFID®-P en comparación con el paclitaxel solo. En modelos murinos de mesotelioma humano, ONCOFID®-P fue significativamente más eficaz que paclitaxel solo en términos de supervivencia y reducción de la masa tumoral. Además, la administración intrapleural de ONCOFID®-P se asocia a una baja exposición sistémica, lo que indica que ONCOFID®-P se localiza en la cavidad pleural donde, gracias a sus propiedades mucoadhesivas, muestra un tiempo de residencia prolongado. La elevada concentración pleural, junto con la limitada exposición sistémica, da lugar a una elevada actividad antitumoral, con menor probabilidad de efectos secundarios.

Mesotelioma

El mesotelioma es una neoplasia rara que afecta al mesotelio, el fino tejido que recubre la mayoría de los órganos internos. La forma que afecta a la pleura (el mesotelio que recubre los pulmones y la pared interna del tórax) es la más común. Más raros son los mesoteliomas del peritoneo (mesotelio que recubre los órganos abdominales), del pericardio (mesotelio que recubre el músculo cardíaco) y de los testículos. Suele estar causado por alteraciones genéticas en las células del mesotelio, que provocan su crecimiento incontrolado. La principal causa del mesotelioma es la exposición al amianto, un mineral muy utilizado en el pasado como aislante en la construcción y en el sector del transporte. Cuando se inhalan sus fragmentos, se introducen en los alvéolos pulmonares como pequeños anzuelos provocando una reacción inflamatoria que, con el tiempo, genera el cáncer.

El mesotelioma se produce en sujetos expuestos a esta sustancia por trabajo o proximidad a fuentes de amianto y tras décadas de exposición. El diagnóstico suele ser difícil porque los síntomas son similares a los de muchas otras enfermedades. La mayoría de las veces, cuando se diagnostica, la extensión del tumor es grande y, en el caso de los pacientes remitidos para su extirpación quirúrgica, se requiere una intervención de quimioterapia para reducir la masa tumoral.

Mesotelioma pleural

El mesotelioma pleural representa aproximadamente el 83% de todas las formas de mesotelioma maligno. A los 5 años del primer diagnóstico, la supervivencia media es del 9,1%-10,6%, con una tasa de supervivencia a un año del 49,8%*. El pronóstico desfavorable se debe, en parte, al largo periodo de incubación de la enfermedad, que hace que se diagnostique muy a menudo cuando la enfermedad ya está avanzada y resulta difícil un tratamiento farmacológico.

Las opciones de tratamiento incluyen la cirugía (cuando procede), la radioterapia y la quimioterapia. Recientemente se están probando enfoques innovadores para el tratamiento del mesotelioma pleural, como nuevas inmunoterapias, nuevas quimioterapias y, sobre todo, la combinación de tratamientos ya conocidos con nuevos fármacos quimioterapéuticos. La posibilidad de administrar por vía intrapleural fármacos anticancerosos con una residencia local prolongada y un buen perfil de tolerabilidad, así como la capacidad de penetrar fácilmente en el tejido tumoral presente en la superficie de la cavidad pleural son propiedades importantes para un nuevo fármaco anticanceroso. Estas propiedades están presentes en ONCOFID®-P y son muy adecuadas para su combinación con otros fármacos quimioterapéuticos administrados por vía sistémica, aumentando así la actividad antineoplásica sin que ello repercuta en el perfil de tolerabilidad.

_{*Fuente: https://seer.cancer.gov}